地中海贫血

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TUhjnbcbe - 2021/6/4 21:48:00
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来源:研发客作者:程昊红近日,BluebirdBio宣布暂停镰状细胞贫血基因疗法LentiGlobin的两项临床研究,因为其两名受试者接受治疗后发生了严重的不良反应,一名患急性髓性白血病(AML),一名患骨髓增生异常综合症(MDS)。

Bluebird临床试验暂停,触到了基因治疗安全性的神经,病*载体随机插入的潜在致癌风险是业界最担心的情况。

在基因治疗领域,递送一直是最关键的挑战,对整个领域的发展有相当重要的影响,而病*载体是应用最为广泛的递送系统。在基因治疗发展早期,就发生过类似的安全隐患,可以说业界一直致力寻找更好的递送方案。在

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