▎药明康德内容团队编辑
上周FDA共颁发9项孤儿药资格，其中AxoviaTherapeutics治疗巴尔得-别德尔综合征（Bardet-Biedlsyndrome，BBS）基因疗法获得2项孤儿药资格。亚盛医药Bcl-2抑制剂、InnovaTherapeutics新型SFRP2靶向疗法以及IonisPharmaceuticals的在研反义寡核苷酸等疗法入围，今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。
药物：Setanaxib
研发企业：Genkyotex
治疗疾病：原发性胆汁性肝硬化（primarybiliarycirrhosis，PBC）
简介：原发性胆汁性肝硬化（PBC）是一种发病机制尚未完全清楚的慢性进行性肝内胆汁淤积性疾病，最终可发展至肝硬化，多见于中老年女性。该疾病呈全球性分布，年发病率为0.33/10万～5.8/10万，其中发病率最高的是北美和北欧国家。
Setanaxib（GKT）是一种NOX1和NOX4抑制剂，在治疗原发性胆汁性肝硬化的2期临床试验中显示了抗纤维化活性。基于其积极的2期结果，公司正在计划在PBC患者中进行3期试验，同时将在1型糖尿病和肾脏疾病的2期临床试验中对该药物进行评估。
疗法：表达人BBS1基因，基于腺相关病*载体的基因疗法
研发企业：AxoviaTherapeutics
治疗疾病：巴尔得-别德尔综合征（Bardet-BiedlSyndrome，BBS）
简介：巴尔得-别德尔综合征（BBS）是一种影响身体的许多部位的遗传性疾病。患者的症状包括由于视锥细胞营养不良而产生的进行性视力障碍、多指（趾）、躯干肥胖、男性性腺功能下降、肾脏异常等等。已知许多基因的突变可引起BBS，遗传通常为常染色体隐性遗传。AxoviaTherapeutics的两款基因治疗产品可表达人BBS1基因，进而为BBS患者提供潜在疗法。
药物：LIS1
研发企业：Xenothera
治疗疾病：预防实体器官移植后和移植中的移植物排斥反应
简介：Xenothera公司旨在利用糖基化人源化多克隆抗体（Glyco-HumanizedPolyclonalAntibodies，GH-pAb）开发免疫治疗的创新方法，其中LIS1是一种与人T细胞结合的免疫球蛋白G（IgG）多克隆抗体，临床前和*理学研究已显示出对移植物排斥反应的积极结果。