近日，美国克利夫兰诊所（ClevelandClinic）评选出了“年度十大医疗创新”。本次入选的创新技术/疗法，包括CD20靶向疗法ocrelizumab，用于囊性纤维化的新型药物Trikafta，丙肝泛基因型疗法，PARP抑制剂等多款创新药物。小二这就为各位客官介绍一下，关于十大医疗创新有关的技术和药物。
01血红蛋白病的基因治疗
血红蛋白病是由于血红蛋白分子结构异常，或珠蛋白肽链合成速率异常所引起的一组遗传性血液病。这种疾病最常见的有镰状细胞贫血症和地中海贫血，每年大约累及全球33万多名儿童。基于该病的最新研究带来了一种实验性基因疗法，能够让患者具有制造功能性血红蛋白分子的潜在能力，这可以减少地中海贫血中镰状细胞或无效红细胞的存在，从而避免相关并发症。
图片来源：RF临床上，来自CRISPRTherapeutics的基因疗法CTX已在1/2期临床试验中取得积极中期数据，一名输血依赖性β地中海贫血症患者和一名严重镰状细胞贫血症患者在接受治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是一种基因编辑自体造血干细胞的创新疗法，它使用CRISPR基因编辑技术，增加从患者体内获取的造血干细胞表达胎儿血红蛋白（HbF）的能力，然后将经过改造的造血干细胞注回患者体内。HbF能够弥补患者成人血红蛋白的功能缺陷，从而缓解患者症状。
02原发性多发性硬化治疗新药
多发性硬化（MS）是中枢神经系统的一种慢性疾病，通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能（例如步行）和认知功能（例如记忆）损失的增加。大约15％的MS患者为原发进展型，其特征是症状和症状逐渐发作并稳定发展。想要延缓MS疾病进展，选择性靶向CD20阳性B细胞就成了一条可行途径——这一类型细胞被认为是造成髓鞘和轴突（神经细胞）损伤的关键性免疫细胞。
图片来源：RF根据克利夫兰诊所