北京白癜风治疗哪个医院好 http://wapyyk.39.net/hospital/89ac7_detail.html▎药明康德内容团队报道10月27日，博雅辑因（EdiGene）宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已经受理其基因编辑治疗产品ET-01的临床试验申请。这是一种CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，拟开发用于输血依赖型β地中海贫血。根据公开资料，ET-01项目有望通过自体造血干细胞移植为HLA（人类主要组织相容性抗原）配型失败的患者提供新的一次性的治疗方案。根据新闻稿，ET-01是处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。此次获得CDE受理的临床试验，计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。据统计，在中国，地中海贫血病基因携带者高达万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。当前，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。“我们非常高兴看到公司取得这一重要里程碑，继续将ET-01向临床试验阶段推进，”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“我们一直致力于将前沿的基因编辑技术转化为变革性疗法，为患者带去更优的治疗选择，并为一些疾病的患者带去一次性治愈的可能。我们期待ET-01的临床试验获得许可开展的时刻，更期望我们的产品能够真正改变患者的生活，帮助他们活得更健康长久。”图片来源：RF地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病，根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同可以分为不同类型。临床上，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，由组成正常成年人的血红蛋白(HbA,α2β2)的两种多肽链（α或β）之一减少所致。博雅辑因成立于年，是一家致力于通过前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。目前，该公司正在开发针对一系列疾病的体外及体内基因组编辑疗法，包括CAR-T免疫疗法、RNA单碱基编辑疗法等。值得一提的是，博雅辑因在不久前刚完成4.5亿元人民币的B轮融资。祝贺博雅辑因基因编辑治疗产品ET-01的临床试验申请获受理，希望该产品临床开发进展顺利，早日惠及患者。拓展阅读：
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