北京白癜风的治疗医院 http://m.39.net/news/ylzx/bjzkhbzy/年11月5日，CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticals发布了双方共同开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX的1/2期临床试验数据。CRISPRTherapeutics公司的创始人正式今年的新科诺奖得主埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（EmmanulleCharpentier）。CTX是一种在研自体CRISPR/Cas9基因编辑疗法。通过在体外对患者的造血干细胞进行改造，使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。通过CTX治疗，可以提高HbF水平，有可能缓解TDT患者的输血需求，并减少SCD患者的疼痛和使人衰弱的血管闭塞性危象（VOC）。CTX通过基因编辑提高胎儿血红蛋白的表达此次公布的临床试验数据包括5名β地中海贫血（TDT）患者和2名镰状细胞病（SCD）患者的临床结果。所有患者在接受CTX输注之后，血液中HbF和总血红蛋白水平都有所提升。5名β地中海贫血（TDT）患者在接受CTX治疗2个月之后，均没有再接受输血治疗，他们的随访时间分别为15、6、4、4、和3个月。2名镰状细胞病（SCD）患者在接受CTX治疗后，均没有发生过血管闭塞性危象，随访时间分别为12个月和3个月。接受治疗前，他们平均每年发生7次血管闭塞性危象。关于CTX疗法CTX是由CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticals之间的共同开发和商业化协议开发的，CTX是一种实验性的、自体的、CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法，目前正在在欧洲和美国对患有输血依赖性β地中海贫血（TDT）或严重镰状细胞病（SCD）的患者进行1/2期临床试验，正在欧洲进行的1/2期临床试验是首个由制药公司发起的CRISPR临床试验，并且是欧盟批准的首个。年2月，第一名TDT患者在德国的1/2期临床研究中接受了CTX治疗，这标志着该公司首次在临床试验中使用CRISPR/Cas9疗法。1/2期开放标签试验的目的是评估单剂量CTX对18至35岁、非β0/β0亚型TDT患者的安全性和有效性。年4月16日，美国FDA授予CTX快速通道指定，用于治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）。对于CTX治疗镰状细胞病（SCD），年1月，美国FDA授予其针对SCD的快速通道指定。同年7月，第一名美国镰状细胞病镰状细胞病（SCD）患者接受了CTX的治疗。这是美国首次将CRISPR疗法用于治疗遗传性疾病，成为CRISPR治疗史上的一个里程碑。此外，欧洲药品管理局（EMA）等多个国家的监管机构已经批准了CTX用于TDT和SCD的临床试验申请。年8月17日，詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（EmmanulleCharpentier）合作，在Science杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文，成功解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理。年2月15日，张锋在Science杂志发表了，首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术应用于哺乳动物和人类细胞。自此，近年来生命科学领域最耀眼的技术正式宣告诞生，杜德娜、卡彭蒂耶、张锋三人，也被人们称为CRISPR三巨头。张锋率先创建了EditasMedicine公司，詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）创建了IntelliaTherapeutics公司，埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（EmmanulleCharpentier）创立了CRISPRTherapeutics公司，这三家公司均已上市。年10月7日，诺贝尔化学奖颁发给了詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）和埃玛纽埃尔·卡彭蒂耶（EmmanulleCharpentier），以表彰她们对CRISPR基因编辑技术的发展和应用。
鉴别亚可见颗粒和可见颗粒所面对其中之一难题是可以用的样品有限。常见的问题是在成分鉴定或根本原因调查过程中，往往难以确定颗粒的形成或来源。
为了确保患者安全和药物合规性，我们必须控制非口服制剂生产中出现的亚可见或可见颗粒状物质的含量。除了强制性进行全面的目视检查，还要按照可接受的质量水平测试进行等级检验。
由于该检测属概率测试，因此存在漏测的风险。可见颗粒可能会在准备输液袋等临床状态下出现。随之而来的问题是，该可见颗粒是不是最初就出现在制剂封装中，但由于视觉检查的概率性而未被检测到？
本次讲座生物制品圈特邀请Lonza龙沙制剂服务部Pascal高级首席科学家，11月10日（星期二）给大家讲解颗粒鉴别的典型工作流程，进而讨论两类可见颗粒以及如何去鉴别它们，并分享两个相关的根本原因调查案例。第一个案例