3个小时以前，BLUEBIRD宣布，他们的LentiGlobin?BB今天被FDA授予突破性疗法认定：治疗地中海贫血病的基因治疗。
过去几个月，FDA已经授予三个基因治疗突破性药物资格（BreakthroughTherapyDesignation），现在是一个靶点对应一种罕见病，几千种罕见病在逐个评价，会有几十个乃至上百个基因治疗药物和技术不停地出现。整个基因治疗行业处于沸腾和被不停出现的好消息包围中。
孙婆婆在古墓的饭桌上担心地对李莫愁说道：万一这些科学家真的把这些东西做出来的话，我们古墓派的生意就越来越难做了。
β地中海贫血(地贫)是一种常见的单基因遗传病，致使β珠蛋白合成减少或完全不能合成，从而导致过剩的不稳定的α链形成。大多数重型β地贫都要靠输血维持生命，一方面给家庭和社会带来巨大的经济负担，另一方面长期输血不能根本治愈患者，并造成一系列与输血有关的疾病，最终威胁患者的生命，很久以来，人们寄希望于基因治疗已经很多年。Bluebird的LentiGlobin?BB进入快速通道，给广大患者带来了希望。
年7月9日，《FDA安全与创新法案》（FoodandDrugAdministrationSafetyandInnovationAct）正式实施，FDA第四条特别审批通道诞生，即突破性药物（BreakthroughTherapies）。在年，FDA至少收到份突破性药物资格（breakthroughtherapydesignation,BTD）申请，而这些申请中有37项获得授权，其中4个新药（Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi）经该通道上市。
突破性疗法认定（BreakthroughTherapyDesignation）
FDA（美国国家药监局）设计突破性疗法认定的目的在于加速创新药物的研发，主要针对严重威胁生命的药物的研发。Breakthroughtherapydesignation需要初步的数据支持：这个新药可以极大程度的提高病人的状况。这个是新药审批的快速通道。
Whatarethebenefitsofabreakthroughtherapydesignation?Breakthroughtherapydesignationisintendedtoexpeditethedevelopmentandreviewofdrugsforseriousorlife-threateningconditions.Thecriteriaforbreakthroughtherapydesignationrequirepreliminaryclinicalevidencethatdemonstratesthedrugmayhavesubstantialimprovementonatleastoneclinicallysignificantendpointoveravailabletherapy.
古墓派的观点就是，
1）在技术进步面前一切都是浮云；
2）在历史面前一切都是尘埃…
3）能在古墓里有个地方待着，挺贵的。
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