从年新的CRISPR系统被发现，到如今进入癌症、眼科疾病等多领域疾病的研究，基因编辑技术取得了长足发展并已逐渐从实验室走向临床。基因编辑技术的下一步转化成为重要“课题”。
年，美国生物技术公司Sangamo开启了基因疗法治疗镰状细胞病(sicklecelldisease,SCD)临床试验，希望治疗这种遗传性血液疾病。CRISPRTherapeutics和VertexPharmaceuticals也于年开展了治疗同类疾病的临床研究。去年12月，博雅辑因在美国血液学年会上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据；今年5月，博雅辑因与艺妙神州宣布合作研发治疗肿瘤的通用型CAR-T疗法，引来业界