11gt2基因细胞治疗开创药物新时 - 地中海贫血

TUhjnbcbe - 2021/2/24 2:41:00

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基因疗法的提出可以说是生命科学领域的一次革命性的进展。随着DNA双螺旋概念的逐渐完善，人们对于疾病的认知不再局限于宏观的层面。基因的改造给更多的疾病的治疗提供了新思路和新方法。随着基因编辑技术的出现和发展，运用相应的手段就能够纠正诱导疾病产生的基因突变，能够在基因组中的特定位点添加治疗基因，以及敲除致病的基因或基因组序列。自此，人类开始能够精确操纵基因来达到对于疾病预期的治疗效果。

基因编辑技术的基础是基于特异性的DNA双链断裂（DSB）从而激活细胞的内源性修复机制，包括同源介导的双链DNA修复（HDR）和非同源末端连接（NHEJ）。HDR在插入的DNA片段和胞核内被剪切的DNA产生同源序列时才会发生，而NHEJ则不依赖于同源序列，在真核细胞内，DNA断裂滞留会导致降解而影响生命力，所以细胞会激活特殊的机制将两个非同源DNA断端强行连接在一起。我们可以利用CRISPER-Cas9和锌指核酸酶等方法或系统来对基因进行敲除、插入、突变以及校正，从而达到基因治疗的目的。