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1、荣昌生物泰它西普、维迪西妥单抗进入国家医保目录
12月3日，国家医保局新医保目录正式发布。一次将自主研发的2款“世界级国产创新药”火速推进医保目录的荣昌生物，立时成为焦点。
荣昌生物旗下泰它西普（商品名：泰爱?）、维迪西妥单抗（商品名：爱地希?）分别在年3月和6月获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市。前者是全球首个“双靶”治疗系统性红斑狼疮的生物新药，后者是中国首个原创抗体偶联（ADC）药物，此次获批进入医保目录的也正是这两款创新药。
不到半年时间，先后两款世界级原创新药获批上市；短短几个月后，两款新药又同时挺进医保目录。荣昌生物的创新能力、产品质量以及商业化速度再次得以呈现！
系统性红斑狼疮患者等来首款国产创新药
系统性红斑狼疮（SystemicLupusErythematosus，SLE）是一种终身性全身性免疫疾病，可导致肾脏、心血管、肺、消化系统、血液系统、血管、眼部等多器官、组织的损伤，并显著增高患者的死亡风险，其危害令人谈之色变。
荣昌生物此次被纳入国家医保药品目录的为注射用泰它西普（规格：80mg/支），是我国系统性红斑狼疮治疗领域有史以来获批的首款创新药，也是该领域全球首款“双靶点”同类首创（first-in-class）生物药。
泰它西普临床试验负责人、医院主任医师张奉春教授表示：“与现有治疗手段相比，泰它西普主要疗效指标大幅提高，是系统性红斑狼疮治疗的一个重大的突破，标志着我国在治疗系统性红斑狼疮新药研发领域走在了世界前列。该药纳入国家医保药品目录，将进一步提高药物可及性，大大减轻系统性红斑狼疮患者的就医负担，为他们带来更高质量的生存获益。”
填补国内HER2过表达胃癌患者后线治疗的空白
荣昌生物另一款纳入医保目录的新药为注射用维迪西妥单抗（规格：60mg/支），获批用于至少接受过2个系统化疗的HER2过表达（HER2免疫组织化学检查结果为2+或3+）局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）的患者。
在中国，胃癌是仅次于肺癌的第二大癌种，每年发病人数达40万，居全球首位。发病率、死亡率双高。80%的中国胃癌患者在确诊时已处于晚期。对于大部分晚期胃癌患者来说，化疗在过去几十年里仍然是一线治疗的首要选择。然而化疗的治疗效果有限，*副作用很大，专门HER2过表达胃癌患者的精准药物更是空白。
最新数据显示，维迪西妥单抗治疗的HER2过表达胃癌患者，其客观缓解率（ORR）为24.8%，疾病控制率（DCR）为42.4%，中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，中位总生存期（OS）为7.9个月，具有更高的疗效及更好的安全性。
因此，由荣昌生物研发的中国首个原创抗体偶联（ADC）药物维迪西妥单抗的上市，填补了我国HER2过表达胃癌患者后线治疗的空白。
2、Keytruda辅助治疗再下一城，获FDA批准治疗更多黑色素瘤患者
12月4日，美国FDA宣布，批准默沙东（MSD）公司的重磅抗PD-1抗体疗法Keytruda作为辅助疗法，治疗接受过手术切除治疗的IIB和IIC期黑色素瘤患者（12岁以上）。此前，Keytruda已经获批作为辅助疗法治疗III期黑色素瘤患者，这一批准进一步扩展了它可以造福的患者数量。
这一批准是基于随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验的积极结果。在这项试验中，名IIB或IIC期黑色素瘤患者接受手术切除病灶后，接受了Keytruda或安慰剂的治疗。在中位随访时间为14.4个月时，Keytruda与安慰剂相比，将患者疾病复发或死亡的风险降低35%（HR=0.65，95%CI:0.46,0.92;p=0.）。
3、获FDA优先审评资格，“first-in-class”贫血疗法有望造福更多患者
近日，百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）宣布，美国FDA已授予“first-in-class”血红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept-aamt）的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，用于治疗非输血依赖性β地中海贫血成人患者。此前，FDA已批准该药用于治疗输血依赖性β地中海贫血症患者，与某些罕见血液疾病患者出现的贫血。在今年1月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）也将注射用Reblozyl（中文商品名：罗特西普）纳入优先审评名单，治疗需要定期输注血红细胞（RBC）的β地中海贫血患者。
β地中海贫血是一种遗传性血液疾病，它是最常见的常染色体隐性遗传病之一。患者的血红蛋白遗传缺陷导致生成的RBC越来越少，往往会导致严重的贫血并引起其他严重的健康问题。这种疾病的治疗选择有限，主要治疗手段包括频繁输注RBC，但可能导致铁过载和感染，引起器官损伤等严重并发症。非输血依赖性β地中海贫血患者尽管不需要终身定期输血就能生存，但他们同样需要偶尔或在某段时间内频繁的输血，面临着慢性贫血和铁过载导致的一系列临床并发症威胁。
Reblozyl是一款通过调节后期血红细胞成熟过程，降低输血负担的创新药物。作为一种可溶性融合蛋白，该药由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域，与活化素受体IIB（ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱（ligandtrap），防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟，以减轻患者定期RBC输注的负担。
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