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10月29日,美国Galien基金会在第15届PrixGalien颁奖晚会上,公布了年各奖项得主。
表1.年Galien奖得主
颁奖仪式上首先回顾了过去50年来改善人类健康状况的创新,继而表彰了制药、生物技术、医疗设备和数字健康等行业在研究、开发和创新方面的卓越贡献。
图1.从左至右:Alcon,Huma,NovartisPharmaceuticalsCorporation,GlobalBloodTherapeutics,Inc.(GBT)
最佳生物技术产品——Oxbryta?
Oxbryta?是一种血红蛋白S(HbS)聚合抑制剂,患者需每日口服一次,从而治疗成人和12岁及以上儿童的镰状细胞病(Sickle-celldisease,SCD)。SCD是一种由双亲遗传的血液疾病,其中常见的一种类型叫镰状红血球贫血症(Sickle-cellanemia,SCA),该疾病会引起红血球中的载氧血红蛋白(HbA)异常:通常是缺氧状况下,血红蛋白S分子之间相互作用,成为螺旋形多聚体,使红细胞扭曲成镰状细胞(即镰变现象),从而引起多种并发症。
图2.SCD阻塞血流
而Oxbryta?可直接干预这一过程,从而干预镰状细胞疾病级联反应(包括贫血和溶血)。Oxbryta?会直接与患者的HbS分子结合,通过增加血红蛋白S对氧的亲和力,抑制红细胞(RBC)镰状化,改善红细胞变形能力,并降低全血粘度。同时达到改善贫血(通过血红蛋白的增加来衡量)并减少溶血(通过间接胆红素和网织红细胞百分比来衡量)的效果。
图3.Oxbryta?药片
最佳药物制剂——Entresto?
尽管起步缓慢,但目前Entresto?已成为诺华最大的增长动力之一。Entresto?适用于治疗射血分数保留的心力衰竭(HFpEF),包括一岁及以上伴有全身左心室收缩功能障碍的症状性心力衰竭的儿童患者;也用于降低成年慢性心力衰竭患者心血管死亡和因心力衰竭住院的风险,对于左心室射血分数(LVEF)低于正常值的患者的益处最为明显。需要注意的是,LVEF是一个可变指标,而FDA标签并未给出具体值,目前LVEF低于正常值的HFpEF范围定义为LVEF41%至60%,因此在治疗时主要结合医生的临床判断。
图4.Entresto?药片
最佳医疗技术——AcrySof?IQPanOptix
AcrySofIQPanOptixTrifocalIntraocularLens(IOL)于年8月推出,是一种白内障手术后植入成年患者眼中的多焦点人造晶状体,用于改善因角膜形状不规则(角膜散光)而导致视力模糊的人在白内障摘除后的视力。PanOptix通过弯曲光线使其聚焦在视网膜(背面)上,以实现清晰的远距离视觉(例如开车、打高尔夫球),如果患者有散光则可能仍然需要眼镜来阅读和远视。此外,与单焦点镜片相比,PanOpti可提供更好的近距离(阅读)视力和中距离(计算机工作)视力。
图5.PanOptix
最佳数字健康解决方案——HumaPRMPlatform
Huma的远程患者监测(RPM)解决方案:医院之外提供更多的护理机会,实现居家护理,使患者能够更好地管理自己的健康。该模块化解决方案可跟踪患者症状和生命体征、标记恶化、结合远程医疗功能,与医疗设备集成。目前应用于2型糖尿病患者和先天性心脏病患者的远程护理。
图6.HumaPRMPlatfor
关于PrixGalien奖
Galien大奖赛于年由一位名叫RolandMehl的药剂师在法国创立,其目的是促进药物研究的重大进展,同时以纪念医学科学和现代药理学之父Galien。除了颁奖典礼外,在本年度论坛上也探讨了“转化医学的未来途径”、“癌症生物学的新突破”、“新疗法和疫苗从何而来”等等重要议题。
图7.Galien
引用资料
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