辑因医疗项目脱颖于”创客广东“生物医疗专题赛，主办方广东医谷是专注于生物医药及医疗器械产业的投资孵化平台，致力于打造世界一流的医疗产业创新中心，广东医谷南沙产业孵化器坐落于广州南沙自贸区核心区域，总建筑面积18万平方米，目前已引进医疗企业+家，辑因医疗就是广东医谷的园区明星企业之一。
β地中海贫血在我国算是一种不太罕见的罕见病，被世界卫生组织列为危害人类健康的6种常见遗传病之一。至今，对于大部分β地贫患者来说，市面上并没有有效的疗法。不过，这一现象很大几率会得到改变。来自广州辑因医疗科技有限公司的“基因编辑治疗β-地中海贫血的临床应用”项目（以下简称“项目”），正为患者能够更健康地生活而努力，为他们带来新的希望。
基因编辑治疗β-地中海贫血的临床应用项目意义是什么？在研发过程中遇到了哪些印象深刻的困难？项目进展又取得了哪些重大性突破？带着这些问题，让我们一起走进今天的创客故事。
谈研发项目初衷：治愈多种突变的地中海贫血疾病
β地中海贫血在我国两广、台湾等地区高发，仅中国就拥有重症及中间型患者逾30万。重症地贫患者从婴儿期开始表现出严重贫血，生长发育受阻，出现地贫貌，体弱的他们几乎没有劳动能力。
据介绍，重度β地中海贫血患者的治疗方法主要有两种：一是输血及排铁治疗；另一种是骨髓移植。但前者并非根治，需要终身性医院、费用巨大；后者成功配型的比例较低，只有少数患者能够得到治疗，而且免疫排斥副作用大，需要长期免疫抑制剂辅助治疗。可以说，对于许多亟需治疗的重型患者，至今市面上并没有合适的疗法，他们中极少数可以过上二十岁的生日。
针对这一现状，项目团队有什么发现呢？
“研究发现，少数地贫患者因高表达胎儿血红蛋白，能致β地贫症状缓解，”博雅辑因首席执行官魏东博士向记者介绍，新的基因组编辑技术，可以对患者自身的造血细胞基因组进行修饰，再将制备的造血干细胞输回患者体内。这些干细胞可以重建患者的造血系统，分化出的红细胞会较高地表达胎儿血红蛋白，从而缓解地贫患者因成人血红蛋白表达异常而出现的贫血症状，有可能达到从根本上治愈由多种突变引起的β地中海贫血疾病。“通过基因编辑患者自体的造血干细胞治疗地中海贫血，不存在配型或免疫排斥的问题，可能让患者终身不再依赖输血。”魏东说。
让人高兴的是，公司团队已经用自主知识产权的平台，建立了大规模地分离，培养和高效基因修饰造血干细胞的生产制备流程，加上先进的质控体系，已能满足在临床上对自体造血干细胞移植数量和规模的要求。
谈克服研发困难：技术的转化落地
“基因组编辑技术对人类非常有价值，是应该被转化应用的。”，魏东说，“我们就是要将基因组编辑技术转化为切实的可以治病救人的方法。”要做到这一点，不仅需要有基因组编辑技术研究经验，同时也需要创新药物开发经验。然而，一个团队，要将具有这两方面经验的人很好地聚集到一起，并不那么容易。
项目所在公司由国际知名基因组编辑专家魏文胜教授创建，是中国首先系统化使用基因组编辑技术、开发疾病疗法的创新生物制药企业之一。如今，公司聚集了数十名掌握国际前沿基因组编辑技术的资深研发人员，并逐渐建立起拥有自主知识产权的体外细胞基因编辑治疗平台、体内基因编辑治疗平台以及高通量基因组编辑筛选平台。现在公司在广州已经建立了大规模生产临床级别细胞治疗产品的生产能力，并逐渐建立起一套适应于发展的制度，不断努力开发相关技术和各产品线，以有足够的核心竞争力，不断吸引各方人才。
“现在公司已经拥有了一支具备完整药物开发及临床实验经验的专业管理团队”，魏东介绍，“该团队由在国际著名生物制药企业资深的高管、临床开发专家以及中国最早从事基因编辑技术研究与转化的技术骨干组成，在基因编辑治疗技术、药物开发与生产、临床试验以及注册申报等各个重要环节均拥有丰富的经验。在大家的共同努力下，公司最终具备了将前沿的科技转化成创新疗法的能力。”
谈未来畅想：
通过大赛获更多支持尽早实现服务人类健康的愿景
“未来的几年内，公司希望可以尽快开展临床试验，拿到临床数据，以自己的努力尽早为更多病人提供新的切实可行的治疗手段”，魏东很有信心地说。
魏东还表示，希望可以借助“创客广东”大赛这个平台让大家认识以及了解基因组编辑这个革命性的技术，让更多的人了解基因组编辑技术在医药领域的、转化应用，尤其是在遗传病和罕见病治疗带来的“一次性治愈的可能性”的重大意义，“也希望获得来自各界的支持让我们尽早实现用基因组编辑技术，服务人类健康的愿景”。
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转载自南方网：创客情报所
编辑：Flavia
审核：解忧少帅
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