青岛白癜风医院 http://disease.39.net/bjzkbdfyy/200115/7761462.html年11月19日，《麻省理工科技评论》发布年度“50家聪明公司”（50SmartestCompanies，TR50）榜单，中岩投资旗下琅琊系列股权母基金所投企业8家上榜，本期为大家深度介绍其中的“基因编辑领*企业”——博雅辑因生物科技有限公司（下称“博雅辑因”）。
关于博雅辑因
关键词一：国内首家，40亿元/年
年10月27日，博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心（下称“NMPA”）已受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01。这是我国首个获NMPA受理的CRISPR基因编辑疗法临床试验申请。相关资料显示，保守估计国内中重型地中海贫血市场空间每年可达40亿元。
意义：标志着博雅辑因ET-01项目商业化进程加快，临床试验开展指日可待，并有望成为世界首批进入临床阶段的基因编辑细胞治疗产品。
地中海贫血：地中海贫血是较为典型且患病人数较多的遗传性血液疾病，全国地贫基因携带者高达万，其中30万为中间型及重型地中海贫血患者。博雅辑因的基因疗法有望一次治愈输血依赖型β地中海贫血。
图：博雅辑因产品管线（部分）
来源：博雅辑因
