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艾滋病和白血病有望被治愈世界首例医学难题 [复制链接]

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艾滋病,白血病

艾滋病,白血病

目前是疾病界最难控制的两大疾病

近日

这两大难题被攻克了

北大教授邓宏魁把基因编辑变成了可以治疗艾滋病的工具。从实验到临床、从原理到实践,数年的努力后,世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例初步报道。

近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》(TheNewEnglandJournalofMedicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-EditedStemCellsinaPatientwithHIVandAcuteLymphocyticLeukemia)的研究论文,标志着世界首例通过基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!

邓宏魁课题组对运用基因编辑技术治疗白血病、艾滋病等血液系统相关疾病的临床治疗持审慎乐观态度。未来的研究领域将着重于基因编辑效率和临床应用安全。

什么是基因编辑治疗新策略

适合“干细胞移植疗法”的细胞要从哪里来呢?即使CCR5-Δ32突变率较高的高加索人种中,其纯合概率也仅有1%,十分稀有。因此研究人员想到,能不能人工“创造”出这样的“突变”,然后移植给患者呢?

当然可以!这也正是邓宏魁教授课题组采取的方案。在成体造血干细胞上敲除CCR5基因,结合已经在临床上成熟应用的造血干细胞移植技术将编辑后的细胞移植给患者。造血干细胞在患者体内增殖、分化,最终可以形成能够抵御HIV病*感染的免疫细胞。更重要的是,该策略编辑成体细胞,不会遗传给后代,不存在伦理问题,是理想的治疗策略!

什么是干细胞

干细胞的确是现在整个生命科学的最前沿,而且是未来应用中大家最

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