重型再生障碍性贫血（SAA）是一种非恶性血液系统疾病，早期诊断、早期治疗、尽早恢复患者造血功能是使SAA患者获得长期生存的关键。经典IST治疗能明显提高患者的生存率，但总体反应率约60-70%，在过去20年间无明显提高，现在随着各种研究的进展，TPO受体激动剂、脐血治疗等联合IST治疗为重再患者提供新的治疗选择。让我们从两例经典重型再生障碍性贫血患者IST联合TPO受体激动剂或脐血治疗是否促进造血尽快恢复？
强强对决，精彩纷呈
医院安立才、医院尤学芬为我们分享重型再生障碍性贫血IST治疗经验，强者对决，精彩纷呈！
实战病例，先睹为快
病例1
安立才
医院
青年男性，27岁，急性起病，全血细胞减少（包括网织红细胞），淋巴细胞比例增高。多部位骨髓穿刺及活检提示增生减低或重度减低，除外其他先天性、获得性BMF。诊断为急性重型再生障碍性贫血。
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诊疗经过：给予ATG（3mg/kg/d×5d（-7d～-3d））+环磷酰胺（50mg/kg/d×2d（-3d～-2d））+脐血干细胞（第0d输注脐带血造血干细胞（HLA-A，B，DRB1不超过2个位点不合，脐血单个核细胞数最低1～2×/kg）+CSA（5mg/kg/dd-1开始，逐渐减量至1.5～2mg/kg/d，共用1.5～2年）治疗。
治疗转归：患者基本治愈，血常规、生化等指标正常，环孢素浓度谷浓度-ug/L，随访1年以上未复发。继续环孢素CSA3mg/kg/d应用。
大咖点评
张东华教授
华中科技大学同医院血液内科
一句话亮点：年轻重再选择强烈免疫抑制联合（ATG+CTX+CsA）并加脐血干细胞治疗方案，促进造血尽快恢复。
治疗前脏器功能状态良好，无感染等并发症。选择强烈的免疫抑制联合并加单份脐血干细胞辅助造血恢复的治疗方案，该病例治疗后造血恢复较快，随访1年以上未复发，再障基本治愈。对于年轻、体能状态与脏器功能良好，而无感染的患者，在无HLA配型相合的同胞供者的情况下，选择强烈免疫抑制联合（ATG+CTX+CsA）并加脐血干细胞辅助支持造血治疗方案，促进造血尽快恢复，提供了1例成功治疗的经验。需要注意，考虑选择该方案治疗前，应对病人的年龄、体能状态和重要脏器功能以及感染或潜在感染等进行全面评价。
病例2
尤学芬
医院
中年女性，44岁，一月前外院诊断为再生障碍性贫血，给予环孢素A、输注红细胞及血小板等支持治疗未好转。全血细胞（包括网织红细胞）减少，骨髓穿刺活检提示多部位（包括胸骨）骨髓增生减低，除外风湿病、PNH、MDS、IRP。诊断为重型再生障碍性贫血。
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诊疗经过：给予G-CSF+CsA（起始剂量4mg/Kg.d）+ATG（起始剂量3mg/Kg.d×5d）+艾曲波帕联合治疗，同时予以护肝、输血小板、红细胞、抗感染治疗，用ATG期间无发热和关节疼痛。患者三系逐渐回升至正常，3个月脱离输血，6个月评估为基本治愈，并逐渐减停艾曲波帕，9个月停用EPAG，随后开始CsA逐渐减量，目前维持CsAmg/d。
治疗转归：患者使用G-CSF后白细胞能维持接近正常水平，标准IST+EPAG起6个月评估为基本治愈，后期随访至今仍然为基本治愈。
大咖点评
韩冰教授
医院
一句话亮点：重再患者联合应用艾曲波帕有助于提升IST的疗效。
病例为44岁中年女性，以全血细胞减少起病，骨髓增生低下，经过各种鉴别诊断考虑再生障碍性贫血。患者骨髓象诊断重再不完全够标准，因为血小板最低6×/L，中性粒细胞最低0.6×/L，接近0.5×/L，尽管如此，输血依赖，血小板偏低，治疗原则和重型再障一致。另外，患者在使用G-CSF时有一定的反应，这种往往预示对IST治疗是有效的。患者年龄超过40岁，没有同胞相合供者肯定一线选择IST治疗。该病例特色是在IST治疗的同时加用艾曲波帕，现在有研究证明联用艾曲波帕可以提高IST治疗疗效。该病人经过IST治疗后获得显著疗效，目前随访超过20个月，为CR状态。治愈对于再障IST治疗很不容易做到，因为IST还是会有复发和后期克隆演变的风险，目前该患者时CR状态，应定期监测PNH克隆还有克隆演变的问题。环孢素可以逐渐停药，环孢素的使用时间一般是一年半到两年，达到CR后可以逐渐减量，一般在2-3年减停。
总结
SAA作为一种非恶性血液系统疾病，如何快速恢复患者的造血功能一直是血液学专家研究的热点和难点。造血干细胞移植是治愈SAA患者唯一有效方式，但大部分患者无合适HLA相合同胞供者，一线治疗首选免疫抑制疗法（IST）。新诊断SAA患者首次使用IST后6个月反应率约为70%，中位反应时间3-4个月，期间需间断输血，长期应用免疫抑制剂并维持血药浓度。TPO受体激动剂及脐血的联合应用能够加快造血恢复，增强IST治疗反应，使更多患者临床获益。
MAT-CN--1.0-09/
头图来源：站酷海洛
内容审核：lia
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