在乘风破浪系列前五篇文章中，我们概述了各大新兴技术全球发展趋势，深度探讨了ADC、溶瘤病*、RNA疗法和双抗。在本篇中，我们将聚焦基因治疗技术。
在人类的疾病中，很大一部分是由基因变异造成的，如地中海贫血等来自先天性单基因缺陷，帕金森、肿瘤等由后天多基因突变致病。而基因治疗，顾名思义，通过引入正确的基因、甚至直接修改人类基因的方式，力图“一剂治愈”，为这些疾病带来革命性的治疗手段。过去的20年里，基因治疗经历几波潮起潮落。年基因编辑荣获诺贝尔奖，更是将基因疗法推向浪尖。但是在全面开启“治愈时代”之前，我们须问：基因治疗药物开发将何时走出罕见病？如何控制载体的靶向性、安全隐患和免疫原性？从实验室到商业端，面对“百万美元”的价签，基因治疗又将如何攻克生产、支付等挑战？
在过去5年中，BCG深度参与十余个全球基因治疗大型战略、研发、商业化项目。本文结合BCG全球专家观点、数据库、项目经验等，深度探讨基因治疗领域未来发展的趋势，为考虑布局基因治疗的企业提供参照。
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